バーテックス・ファーマシューティカルズの株価・株式情報
企業概要
バーテックス・ファーマシューティカルズ(Vertex Pharmaceuticals Inc)は、世界的なバイオテクノロジー企業であり、特殊市場に重点を置き、重篤な疾患を持つ人々のための革新的な医薬品を開発するための科学イノベーションへの投資に注力する。【事業内容】嚢胞性線維症(CF)の根本原因を治療する4つの承認薬と、重度の鎌状赤血球症(SCD)および輸血依存性ベータサラセミア(TDT)を治療する1つの承認された治療法がある。パイプラインには、CF、SCD、TDT、急性および神経因性疼痛、APOL1媒介性腎疾患、1型糖尿病、1型筋強直性ジストロフィー、α-1アンチトリプシン欠乏症の臨床段階プログラムが含まれる。市販薬は、「TRIKAFTA/KAFTRIO」、「SYMDEKO/SYMKEVI」(tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor)、「ORKAMBI」(lumacaftor/ivacaftor)、および「KALYDECO」(ivacaftor)である。T1D患者で破壊されたインスリン産生膵島細胞を置き換えることを目的とした、非自己(同種)完全に分化した幹細胞由来の膵島細胞療法を